世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
发表于 2024年1月

2023年10月25日,Excision Bio-Therapeutics在第30届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上上介绍了正在进行EBT-101治疗艾滋病的1/2期临床试验的积极中期数据。

这是一款基于CRISPR-Cas9基因编辑的艾滋病疗法,也是全球首个使用CRISPR基因编辑治疗艾滋病的人体临床试验,该疗法于2021年底获得美国FDA批准进行人体临床试验。

该公司表示,建立EBT-101的安全性和生物分布是临床计划中重要的第一步。在前三名临床试验参与者中,使用EBT-101治疗没有导致严重的不良事件或剂量限制毒性,所有报告的不良事件都是轻微和可逆的。此外,所有参与者的血液中检测到EBT-101,治疗产生了积极的生物分布。这些初步观察提供了重要的临床数据,支持将该临床试验推进到下一个剂量水平(从9.0×10微克/千克提高到3.0×1012微克/千克)。

Excision公司首席执行官DanielDombusch表示,Excision致力于为感染性疾病患者开发基于CRISPR的治愈性疗法。EBT-101是一种基于CRISPR的基因疗法,正在测试作为艾滋病的功能性治愈的潜在疗法。

本文刊登于《家庭医学》2024年1期
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