基因编辑治疗先天性失明

哈佛医学院附属麻省眼耳科（Mass Eye and Ear）医院团队，于近日完成了基于CRISPR-Cas9系统的基因编辑治疗先天性黑矇症（LCA）的临床试验。研究采用AAV病毒作为载体，携带基因编辑系统注射入患者视网膜，精准修复CEP290 突变。首批入组的14名患者中，术后6个月有11人视力明显改善，部分儿童表现尤为突出，部分患者夜盲症状缓解、视野扩大，生活质量显著提升。该研究验证了基因编辑在眼科遗传病治疗中的可行性与安全性，为先天性黑矇症及其他单基因视网膜病提供了突破性治疗方案，也为CRISPR 技术的临床应用开辟了新方向。